Selain itu, vesikel dari sel darah merah juga mampu mengemas gen yang lebih besar dibandingkan dengan virus, lebih murah untuk diproduksi, dan dapat mengakses lebih banyak organ daripada kendaraan lain.
Kemampuan vesikel untuk menahan dan mengirimkan gen dan keunggulannya dibandingkan kendaraan virus ditemukan oleh dua peneliti Singapura, Dr Minh Le dan Dr Shi Jiahai, keduanya salah satu pendiri ilmiah Carmine.
Temuan mereka dipublikasikan dalam jurnal ilmiah Nature Communications pada 2018.
Perusahaan rintisan ini juga diyakini sebagai perusahaan terapi gen pertama di Asia yang menggunakan kendaraan non-virus.
Teknologi Carmine disebut Red Cell EV Gene Therapy (Regent), di mana EV adalah singkatan dari vesikel ekstraseluler.
“Mengembangkan kendaraan pengiriman terapi gen alternatif seperti platform Regent yang dapat mengatasi tantangan terapi gen (berbasis virus) sangat penting untuk suatu hari memberikan penyembuhan generasi berikutnya untuk penyakit langka,” kata kepala Unit Penemuan Obat Penyakit Langka Takeda Madhu Natarajan.
Carmine berbasis di Singapura dan Boston, Massachusetts, yang merupakan pusat global bioteknologi.
Sejak dibentuk tahun lalu, Carmine telah mengembangkan vesikel lebih lanjut, merekayasa mereka untuk mengatasi berbagai penyakit genetik langka, dan melakukan studi pra-klinis. Perusahaan ini juga bertujuan untuk mengobati kanker dengan terapi gen di masa depan.
Lin Xiangqian, kepala eksekutif pendiri Carmine, mengatakan pendanaan dan kolaborasi Takeda akan membantu perusahaan rintisan ini lebih mengoptimalkan teknologinya dan mempercepatnya menuju uji klinis dan komersialisasi perawatan.
“Kami bekerja sangat keras untuk pasien dengan penyakit genetik langka, dan kami bekerja untuk menempatkan penemuan biotek yang dikembangkan secara lokal di peta dunia,” tambahnya.